V Česku dostalo dítě poprvé nejdražší lék na světě. fakta.today

Lék Zolgensma, jehož léčba se skládá pouze z jedné injekce, stojí 54 milionů korun (asi 2,2 milionu Kč).

Tyto peníze pro dítě trpící spinální svalovou atrofií byly nejprve získány prostřednictvím darů. Pak se však pojišťovna OZP dohodla, že zaplatí léčbu Maxovi a dalším dvěma dětem.

Lék dítěti podali v pražské nemocnici Motol. Jak efektivní bude jeho působení, bude jasné v nejbližších třech měsících.

"Jde o nejdražší jednorázovou drogu, se kterou jsme kdy pracovali," uvedla mluvčí zdravotnické záchranné služby Pavlína Danková.

Spinální svalová atrofie je vzácné genetické onemocnění způsobené mutací v genu SMN1 (survival motor neuron 1).

Nedostatek bílkovin, který je kódován tímto genem vede k dysfunkci a smrti motorických neuronů ve kmeni mozku a míše. Výsledkem je postup svalové atrofie a úmrtí na respirační selhání.

Zolgensma-lék na genovou terapii se podává pacientovi (dětem do dvou let) intravenózně jen jednou. Je to normální kopie genu SMN1 zabudovaného do genomu speciálního viru (protože dodávat genetický materiál do buňky je přirozená schopnost virů).

Po podání je vadný gen nahrazen normálním a dochází k trvalému zlepšení motorických funkcí.

Vysoké náklady na léku je způsobeno tím, že švýcarská společnost Novartis vyrobila není to tak dávno, a zaměřuje se na malé skupiny pacientů - jen několik tisíc pacientů na celém světě trpí tohoto onemocnění.

Proto všechny náklady na vývoj a testování léku lehly na jejich ramena.

Populární zprávy teď